未承認薬、未承認適応の解消に向けた取り組みをおこなっている一般社団法人です。

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一般社団法人 未承認薬等開発支援センター

お知らせ

開発支援品目について

当法人が開発支援する対象は、「未承認薬使用問題検討会議」で治験が開始されるべきとされ、平成21年3月31日現在で開発未着手または開発企業が未決定の下記14成分です。なお、これらは基金の開発支援候補となっています。

(成分名)(対象疾病)
1. フェニル酪酸ナトリウム尿素サイクル異常症
2. ルフィナマイドレノックス・ガストー症候群
3. アレムツズマブB細胞性慢性リンパ性白血病
4. スチリペントール乳児重症ミオクロニーてんかん
5. クロファラビン小児急性リンパ性白血病
6. タルク悪性胸水
7. メサドンがん性疼痛
8. ヒトヘミンポルフィリン症
9. テトラベナジンハンチントン舞踏病
10. ストレプトゾシン膵島細胞癌
11. ペグアスパラガーゼL-アスパラギナーゼに過敏症の急性リンパ性白血病
12. システアミンシスチノーシス
13. ベタインホモシスチン尿症
14. 経口リン酸塩製剤原発性低リン血症性クル病

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